人民政協(xié)網(wǎng)12月23日電（記者 楊嵐）近日，蘇州大學(xué)第一附屬醫(yī)院造血干細(xì)胞移植術(shù)后隨訪規(guī)范化管理示范中心（以下簡(jiǎn)稱“示范中心”）成功落地，成為全國(guó)首批落地示范中心之一。蘇州示范中心落地后，將以創(chuàng)新模式推動(dòng)標(biāo)準(zhǔn)化、示范化、區(qū)域一體化的藍(lán)本建設(shè)，助力造血干細(xì)胞移植術(shù)后，尤其是改善慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）這一常見并發(fā)癥給患者生存率和生活質(zhì)量帶來的嚴(yán)重影響，針對(duì)篩診治不及時(shí)、長(zhǎng)期隨訪管理難等問題，幫助更多患者實(shí)現(xiàn)早篩早診早治以及術(shù)后全流程規(guī)范化管理，以改善更多患者的生存率和生活質(zhì)量，推動(dòng)造血干細(xì)胞移植診療水平高質(zhì)量發(fā)展。

近年來，我國(guó)異基因造血干細(xì)胞移植（allo-HSCT）平均年增長(zhǎng)率達(dá)10％ ，2023年異基因造血干細(xì)胞移植量更位居全球第一。在移植體量和療效逐步提高的同時(shí)，術(shù)后常見并發(fā)癥如cGVHD正成為移植后患者面臨的“次生災(zāi)害”。

全國(guó)政協(xié)委員，蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任、國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任吳德沛教授指出：“cGVHD已然成為中國(guó)每年數(shù)以萬計(jì)造血干細(xì)胞移植后患者的生活甚至生存難題，術(shù)后規(guī)范化管理勢(shì)在必行。造血干細(xì)胞移植是蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院的優(yōu)勢(shì)方向之一，從疾病評(píng)估到供體選擇、并發(fā)癥防治，從醫(yī)療到護(hù)理，從治療到隨訪，‘蘇州模式’聚焦影響移植的每一環(huán)節(jié)，并且與時(shí)俱進(jìn)，充分結(jié)合新型診療手段。本次造血干細(xì)胞移植術(shù)后隨訪規(guī)范化管理項(xiàng)目的啟動(dòng)和首批示范中心的落地，將進(jìn)一步強(qiáng)化移植后管理的規(guī)范化路徑，最大化發(fā)揮示范中心的價(jià)值，以1+N的模式，以點(diǎn)帶面推動(dòng)區(qū)域協(xié)同發(fā)展，助力全方位完善我國(guó)造血干細(xì)胞移植術(shù)后管理生態(tài)圈。”

cGVHD俗稱“慢性排異”，30%-70%異基因造血干細(xì)胞移植患者術(shù)后都存在發(fā)生cGVHD的風(fēng)險(xiǎn)。該疾病會(huì)累及皮膚、眼睛、口腔、關(guān)節(jié)等多個(gè)組織器官，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量，更是異基因造血干細(xì)胞移植患者晚期非復(fù)發(fā)性死亡的首要原因。

對(duì)此，吳德沛教授強(qiáng)調(diào)：“早篩早診早治是cGVHD管理的‘黃金準(zhǔn)則’，需要及時(shí)識(shí)別癥狀、及時(shí)診斷、在早期階段及時(shí)治療，更早管理有望達(dá)成更好治療結(jié)果。但目前許多cGVHD患者在術(shù)后管理中更多聚焦于移植的原發(fā)病，往往容易忽視并發(fā)癥癥狀，需要進(jìn)一步提升管理意識(shí)。其次，針對(duì)纖維化的核心問題也十分關(guān)鍵。cGVHD的治療目標(biāo)一方面需要建立免疫耐受以維持免疫穩(wěn)態(tài)，進(jìn)而有效預(yù)防、減少纖維化，另一方面對(duì)于發(fā)生纖維化的組織和器官，希望能夠有效地直接逆轉(zhuǎn)纖維化，因此免疫穩(wěn)態(tài)和逆轉(zhuǎn)纖維化是cGVHD的治療目標(biāo)和核心，選擇針對(duì)性治療方式尤為關(guān)鍵。”

目前在治療層面，超過一半的cGVHD患者在接受一線標(biāo)準(zhǔn)治療后，仍需二線或更后線的治療，患者對(duì)于更具有針對(duì)性的創(chuàng)新療法存在巨大的需求。二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等，近年來也出現(xiàn)JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等治療藥物。

對(duì)此，吳德沛教授介紹：“不同藥物的作用機(jī)制不同，大部分藥物均聚焦于抑制免疫炎癥，無法有效抑制纖維化，往往無法直擊根源控制疾病進(jìn)展。隨著更多創(chuàng)新療法，如ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾的出現(xiàn)，cGVHD的治療也步入‘雙管齊下’的時(shí)代，即恢復(fù)免疫平衡并逆轉(zhuǎn)纖維化的雙向機(jī)制，為臨床盡早達(dá)成治療目標(biāo)與cGVHD規(guī)范化管理提供有力武器。實(shí)現(xiàn)維持免疫穩(wěn)態(tài)的價(jià)值還在于能夠治療cGVHD的同時(shí)可保留移植物抗白血?。℅VL）效應(yīng)，有助于減少GVHD和白血病復(fù)發(fā)間難以平衡的矛盾?！?/p>

國(guó)家醫(yī)保局于12月9日舉辦了2024年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄解讀活動(dòng)，重點(diǎn)列舉了9個(gè)具有代表性的品種。這些產(chǎn)品臨床價(jià)值大、創(chuàng)新程度高、價(jià)格合理、填補(bǔ)空白，其中包括慢性移植物抗宿主病治療領(lǐng)域ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片。新版醫(yī)保目錄將于2025年1月1日正式落地，期待為更多患者盡早達(dá)成治療目標(biāo)與規(guī)范化管理提供有力支持。

蘇州示范中心落地后將進(jìn)行針對(duì)性的隨訪管理體系建設(shè)與實(shí)踐，圍繞患者全程診療節(jié)點(diǎn)進(jìn)行賦能，全面覆蓋篩查、診斷、治療、疾病科普教育、隨訪管理的規(guī)范化流程。并且項(xiàng)目將打通線上、線下壁壘，包括就診前的cGVHD篩查、評(píng)估，如受累器官評(píng)估和線下肺功能篩查等；就診中的cGVHD標(biāo)準(zhǔn)化診斷、治療，如cGVHD評(píng)估量表、常見癥狀問診提示卡等；就診后的cGVHD規(guī)范化隨訪與疾病科普宣教，如個(gè)性化患者隨訪服務(wù)、疾病科普教育手冊(cè)、疾病科普視頻等，并為科研轉(zhuǎn)化提供長(zhǎng)期隨訪體系支撐。

“移植術(shù)后隨訪過程中，醫(yī)患應(yīng)做好密切溝通，當(dāng)出現(xiàn)異常癥狀時(shí)應(yīng)首先考慮是否是排異反應(yīng)，并第一時(shí)間予以診治。當(dāng)確診之后視疾病階段，開展針對(duì)纖維化的規(guī)范治療，同時(shí)要做好長(zhǎng)期隨訪工作，幫助患者早日回歸正常生活。”吳德沛說。