本報(bào)訊（通訊員 楊鼎 記者 江迪）罕見病藥物研發(fā)成本高昂，市場容量小，投資回報(bào)低，因此常被稱為“孤兒藥”。在江蘇省泰州醫(yī)藥高新區(qū)（高港區(qū)）的生物醫(yī)藥園區(qū)（中國醫(yī)藥城），罕見病篩查和藥物研發(fā)生產(chǎn)實(shí)現(xiàn)從“跟跑”到“領(lǐng)跑”。

“要關(guān)注罕見病的國際前沿研究，在中國醫(yī)藥城進(jìn)行生產(chǎn)，實(shí)現(xiàn)國際成果離岸孵化?！苯衲?月28日，在高港區(qū)政協(xié)開展的“關(guān)注罕見病 讓愛不罕見”專題協(xié)商議事活動(dòng)中，該區(qū)政協(xié)委員何碧波的建言讓區(qū)政協(xié)委員、江蘇致昱醫(yī)療科技有限公司董事長劉靜有了更好的發(fā)展思路。

3月，劉靜注冊成立研發(fā)中心，從事罕見病的預(yù)警監(jiān)測，并與國外多地醫(yī)學(xué)中心開展合作，建立更多與罕見病康復(fù)相關(guān)的多模態(tài)傳感研究，同時(shí)在中國醫(yī)藥城建設(shè)生產(chǎn)與適配測試平臺。

“罕見病基因大數(shù)據(jù)的價(jià)值，在基因診斷技術(shù)、罕見病創(chuàng)新藥物研發(fā)和個(gè)體基因組解讀等多方面，對實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化落地有著強(qiáng)大的支撐。”“對治療罕見病的創(chuàng)新藥建立專門綠色通道，實(shí)行單獨(dú)‘排隊(duì)’或優(yōu)先審評，對前期工作扎實(shí)、可靠、科學(xué)的產(chǎn)品也可實(shí)施有條件批準(zhǔn)、上市后臨床效果跟蹤評估及退出機(jī)制。此外，對從事罕見病產(chǎn)品研發(fā)的企業(yè)予以一定的財(cái)政政策支持，使企業(yè)既能承擔(dān)社會義務(wù)，又能有微利可圖?！痹趨f(xié)商議事會上，區(qū)政協(xié)委員、江蘇亞虹醫(yī)藥科技股份有限公司行政總監(jiān)葉爭華的建言讓大家頻頻點(diǎn)頭。

“針對罕見病的重點(diǎn)產(chǎn)品和重點(diǎn)項(xiàng)目，我們實(shí)施提前介入、專人專班、一企一策、全程指導(dǎo)等措施，對于近10年在歐美、日本上市但未在我國境內(nèi)上市的罕見病治療新藥，我們有專門通道加快審批。”區(qū)政協(xié)委員、泰州醫(yī)藥高新區(qū)（高港區(qū)）生物醫(yī)藥園區(qū)管委會副主任趙榮林說。

趙榮林介紹，截至目前，中國醫(yī)藥城已有兩款藥物獲批罕見病適應(yīng)癥。同時(shí)，園區(qū)打造一批建立“從0到1”基礎(chǔ)研究平臺、“從1到10”成果轉(zhuǎn)化平臺、“從10到100”產(chǎn)業(yè)應(yīng)用平臺，不斷縮短罕見病藥物研發(fā)周期、提高研發(fā)效率、控制研發(fā)成本、促進(jìn)藥物產(chǎn)業(yè)化。

“罕見病類特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品具有臨床營養(yǎng)治療、持續(xù)終生、無法被‘普通腸內(nèi)營養(yǎng)制劑’替代等特點(diǎn)，臨床應(yīng)用需求較為迫切。高港區(qū)特醫(yī)食品生產(chǎn)企業(yè)較多，但絕大多數(shù)不在醫(yī)保范疇中，可否將特醫(yī)食品納入醫(yī)保范疇，減少病人治療費(fèi)用?！眳^(qū)政協(xié)委員、泰州醫(yī)藥高新區(qū)（高港區(qū)）審評核查服務(wù)中心綜合科科長令狐昌黎一直關(guān)注這個(gè)問題，并通過政協(xié)渠道積極提出建議。目前有關(guān)部門正在逐步采納落實(shí)。

“罕見病不僅是醫(yī)學(xué)科學(xué)問題，也是社會民生問題、公共治理問題，更是衡量社會文明程度的標(biāo)尺?！备吒蹍^(qū)政協(xié)主席薛永忠說，要通過“邊緣有愛”系列協(xié)商品牌，關(guān)注罕見病，把更多力量集結(jié)起來，彰顯高港區(qū)做強(qiáng)大健康“首位產(chǎn)業(yè)”和堅(jiān)持民生幸福“首先追求”的責(zé)任與擔(dān)當(dāng)。